生物技术药物研发动态

中国药品生物制品检定所周海钧教授在本次大会上介绍了近年来生物技术药物的最新研究进展。

周海钧教授说，全世界医药生物技术近十年来发展很快，美国在生物制药方面一直稳居榜首，其次是德国和日本。至2003年1月，美国已上市77种生物技术药物。2003年，美国食品与药品监督管理局(fda)批准了第一个治疗牛皮癣的生物技术药物--amevive(alefacept)。我国生物技术药物的研究和开发起步较晚，但在国家大力扶持下，发展迅速，目前已有16种基因工程药物和两种疫苗批准上市，正在进行临床试验的品种近100种。

基因治疗是导入外源基因达到治疗效果的治疗方法。研究表明，基因治疗有可能成为治愈癌症、艾滋病、高血压、糖尿病，以及各种遗传病的最佳选择。周海钧教授介绍说，目前美国fda已经批准600多个基因治疗方案，治疗的疾病涉及各种肿瘤、心血管疾病、代谢病、遗传病和艾滋病等。我国早在1991年就开展了b型血友病的基因治疗，至今已有多个方案进入临床研究阶段。

dna疫苗是20世纪90年代新兴的免疫学理论和技术，1995年以来，fda已经陆续批准艾滋病、流感、乙型肝炎病毒、单纯疱疾病毒、疟疾和肿瘤相关抗原等dna疫苗十余种，其中疟疾dna疫苗进展很快，已经进入ⅲ期临床试验阶段。我国在dna疫苗方面亦取得可喜进展，并取得了一些具有独立自主知识产权的品种。中科院动物所研制的hcgβ亚单位肿瘤dna疫苗，卫生部艾滋病预防与检测中心研制的重组mva-hcv活疫苗及重组mva和dna联合疫苗已经进入临床试验研究阶段。

周海钧教授介绍说，反义核酸药物是20世纪80年代出现的一种以抑制基因表达为目的的基因治疗药物。它是根据碱基互补原理用人工合成或生物合成的特定互补dna、rna片段，在复制、转录和表达3个水平上抑制或封闭基因表达。反义核酸药物对肿瘤、遗传病、传染病的防治具有重要意义。1998年，美国第一个批准研制的vitravene反义寡核苷酸(as-odn)投入市场，用于治疗艾滋病患者的巨细胞病毒和视网膜炎。我国863项目中也有反义核酸药物类的研究项目。军科院放射医学研究所研制的端粒酶hest2基因为靶的反义核酸抗肿瘤药正在进行临床前研究。

在单克隆抗体研发领域，1993年美国研制的ortho okt-3鼠单抗，首先批准上市用于急性逆转肾移植免疫排斥反应，后又扩大到肝脏、心脏的移植，现美国已经批准单抗13种。目前，美国正处于临床研究阶段的单抗近70种，其中研究人员正在就人源单抗免疫球蛋白e对血癌、银屑病、肝移植、肾移植、哮喘、鼻炎、色素层炎等多种疾病的治疗进行ⅰ、ⅱ、ⅲ期临床研究。日本亦有7种人源单抗进入临床研究阶段。我国对治疗性抗体研究非常重视。目前已有流行性乙型脑炎单抗、肝癌单抗导向治疗剂131ⅰ标记的hab18及131ⅰ标记的酶解片段f(ab